ژن درمانی روش جدید برای مبارزه با بیماری MS
محققان دانشگاه فلوریدا یک ژن جدید را توسعه داده اند که نشان می دهد می توان از آن برای مبارزه با مولتیپل اسکلروزیس (MS) استفاده کرد. در آزمایش های تست این تکنیک در موشها، دریافتند که علاوه بر درمان و جلوگیری از ایجاد MS در موش صحرایی، تقریبا به طور کامل علائمی را که این بیماری در موش های مبتلا ایجاد کرده بود را نیز برطرف می کند.
MS یک بیماری ایمنولوژیک ناتوان کننده است که در آن سیستم ایمنی بدن به اشتباه میلین، بافتی که محیط عصبی را احاطه کرده و محافظت می کند را مورد حمله قرار می دهد. هنگامی که آسیب ایجاد شود، اعصاب در معرض حمله به طور موثری کارشان مختل شده که منجر به بروز مشکلات حرکتی و مسائل عضلانی، بینایی، گفتاری و حتی کنترلی می شود. درمان بالقوه ای که بتواند این بیماری را تا حدودی کنترل کند داروهایی هستند که برای محافظت بهتر میلین استفاده می شوند، داروهایی که سلول های B سیستم ایمنی بدن را هدف قرار می دهند، پروتئین هایی را که باعث التهاب در بدن می شوند، یا حتی باعث راه اندازی مجدد می شوند را در کل سیستم ایمنی بدن هدف قرار می دهند.
درمان جدید توسط افزایش تولید سلول های T باعث می شود که واکنش سلولو های محافظ که به میلین حمله می کنند کاهش یابد. محققان ژن خاصی را ارائه کرده اند که در یک ویروس بی ضرر قرار گرفته و وارد سیستم گردش خون موش ها کردند. این ژن وقتی وارد کبد می شود پروتئینی به نام گلیکوپروتئین میلین الیگودندروسیت را کپی می کند. از آنجایی که کبد نقش کلیدی در تحریک و تحمل سیستم ایمنی ایفا می کند، این پروتئین باعث افزایش تولید سلول های T شده که در نهایت منجر به توقف حمله سیستم ایمنی بدن به میلین می شود.
براد ای. هافمن، یکی از نویسندگان این تحقیق، می گوید: “با استفاده از یک پلاکت ژنتیک بالینی آزمایش شده، ما قادر به تولید سلول های تنظیم کننده بسیار خاصی هستیم که سلولهای خود واکنشی را که مسئول ایجاد مولکول های مولتیپل اسکلروز هستند را هدف قرار می دهند.”
در اولین دور آزمایش، محققان دریافتند که ژن درمانگر در جلوگیری از encephalomyelitis خودایمنی تجربی ( بیماریMS در موش ها) موثر است، و هیچ یک از پنج موش آزمایش شده هیچ نشانه ای از توسعه بیماری را نشان ندادند. هنگامی که در مورد موشهایی که مبتلا به بیماری بودند آزمایش شد، به طور قابل توجهی علائم بیماری را فقط هشت روز پس از دریافت ژن از دست دادند. حتی هفت ماه پس از درمان هم هیچ کدام از مدل های موش مورد آزمایش نشانه ای از بیماری را نشان ندادند، در حالی که موش های درمان نشده پس از دو هفته دوباره دچار مشکلات بیماری شدند.
دور دیگری از آزمایشات نشان داد که اگر پروتئین با یک دارو به نام rapamycin ترکیب شود، درمان حتی موثرتر خواهد بود. رامامیسین اغلب برای جلوگیری از رد ارگانهای پیوند شده در بدن بیمار، با افزایش تعداد سلول های T برای نظارت و جلوگیری از انواع دیگر سلول های T تهاجمی عمل می کند.
محققان ترکیبی از ژن درمانی و رپامایسین را در دو گروه موشهایی که پاهای عقب آنها به واسطه بیماری فلج شده بود، مورد آزمایش قرار دادند. ۷۱ درصد از موش ها در یک گروه و ۸۰ درصد در گروه دیگر تقریبا به طور کامل بهبود یافتند.
در حالی که نتایج امیدوار کننده است، به خصوص در متوقف ساختن روند MS که به سرعت در حال پیشرفت است، تیم تحقیقی می گوید هنوز راه زیادی برای استفاده از این روش برای پیش تست بالینی در انسان وجود دارد. نمونه هایی دیگری از حیوانات که شباهت بیشتری به پیچیدگی های بدن انسان دارند باید مورد آزمایش با این روش درمانی قرار گیرند، محققان باید راه هایی را برای هدف قرار دادن پروتئین های بسیاری که ممکن است در بروز MS نقش داشته باشند را پیدا کنند.
این تحقیق در مجله Molecular Therapy منتشر شده است.
منبع: دانشگاه فلوریدا