استفاده از درمان ژنتیک برای بیماری Leber مادرزادی Amaurosis (LCA)
این اولین سالی است که FDA برای درمان برخی بیماری ها از روش های ژنتیک استفاده می کند. درمان جدید که به نام Luxturna نامیده می شود، برای درمان بیماری شبکیه ارثی به نام Leber مادرزادی Amaurosis (LCA) می باشد که بیماران مبتلا به این بیماری بر اثر یک جهش در ژن RPE65 امکان تولید پروتئین حیاتی برای بینایی را ازدست می دهند.
روش درمان به این شکل است که یک نسخه سالم از این ژن را به یک ویروس بی ضرر وارد کرده و سپس این ویروس را به چشم بیمار تزریق می کنند. این ویروس که حامل ژن سالم می باشد، سلول های شبکیه را به تولید پروتئین حیاتی ترغیب می کند.
اولین تست FDA پس از تأیید بر روی پیشگامان نخستین ژن درمانی برای استفاده عمومی در ماه اوت انجام شد که نتایچ حاصل موفقیت آمیز بود.
استفاده از روش Luxturna، نه تنها اولین روش ژن درمانی است که توسط FDA تایید شده بلکه نتایج درمانی در این روش بسیار سریع و بدون عوارض اعمال کنونی جراحی می باشد.
تحقیقات در زمینه های وسیعی از بیماری های ژنتیکی در حال افزایش است و در سال ۲۰۱۷ این روش درمانی از آستانه آزمایش های تحقیقاتی بالینی عبور کرده و به داروهایی که عموم مردم می توانند از آن استفاده کنند تبدیل شده است.
منبع: FDA